北美首頁  |  新聞  |  時尚  |  大陸  |  臺灣  |  美國  |  娛樂  |  體育  |  財經  |  圖片  |  移民  |  微博  |  健康

美批准基因療法新藥上市 一劑210萬美元史上最貴

http://dailynews.sina.com   2019年05月27日 04:25   中國日報

 

FDA批准可用「Zolgensma」治療兩歲以下患有SMA的幼兒,包括那些還未出現病徵的孩童。


(綜合二十六日電)美國食品暨藥物管理局(FDA)上週批准一款由瑞士藥廠「諾華」(Novartis)生產、用於治療罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA)的基因療法。這款藥是市面上第二種治療SMA的藥物,但一劑索價210萬美元,破史上最貴藥物紀錄。不過,諾華解釋,藥物價格驚人是因爲它是顛覆性的新療法,而且已比現行療法便宜一半。

諾華推出的新藥「Zolgensma」爲一次性療法,療法採用靜脈注射,透過脊髓輸液將藥物送入病人體內,以有效基因取代患者的缺陷基因。新藥定價爲210萬美元,但諾華願意與保險公司合作,容許家長透過醫療保險分5年支付費用,每年爲42.5萬美元。美國「全國公共廣播電臺」(NPR)指,新生兒的SMA發病率約爲萬分之一,90%的患病嬰幼兒在2歲前可能死亡,或須長年使用呼吸器、輪椅。

FDA批准可用「Zolgensma」治療兩歲以下患有SMA的幼兒,包括那些還未出現病徵的孩童。當局是根據一項正在進行的臨牀試驗,以及一項已完成、針對36名2周至8個月大嬰兒的臨牀試驗,來通過「Zolgensma」的安全測試,而本藥最常見的副作用是肝內酵素上升和嘔吐。諾華也向歐洲藥品管理局(EMA)及日本厚生勞動省提交藥物審查申請,預計兩機構未來幾個月會作出決定。

對於外界質疑基因療法的藥價過高,且上月一份由波士頓非營利組織「臨牀及經濟評論學會」(Institute for Clinical and Economic Review,ICER)完成的獨立報告指,諾華高估新藥「Zolgensma」的價值,但諾華的管理層解釋,「Zolgensma」僅需一劑,比其他一年索價幾十萬美元的藥物更划算。隨著FDA週五批准「Zolgensma」上市,ICER也撤回原來說法,據諾華提供的數據指,「Zolgensma」雖然價格昂貴,但仍然具有成本效益。

「Zolgensma」是市面上第二種用於治療SMA的藥物,之前SMA無藥可醫,美國藥廠「渤健公司」(Biogen)生產的「Spinraza」是首款獲FDA批准治療這種病的藥物,但它不是一次過注射,而是每隔4個月注射一次,第一年費用爲75萬美元,之後每年35萬美元,病人終身都需要接受注射。



Bookmark and Share
|
關閉