北美首页  |  新闻  |  时尚  |  大陆  |  台湾  |  美国  |  娱乐  |  体育  |  财经  |  图片  |  移民  |  微博  |  健康

这些年被踢爆的「生技现形记」人人很会演

http://dailynews.sina.com   2019年03月26日 05:48   中国日报

Solid 执行长卡诺特(Ilan Ganot)与儿子


(综合报导)生技投资一旦成功,报酬率很惊人,即使要承担相对高的风险,资金仍是前仆后继。一个企业成功的关键,不外乎技术、人与资金 3 大基本元素,这套逻辑用在生技新创公司身上,在初始募资时或许很有用,然而生技产品攸关人体健康与生命,蜜月期过后,若拿不出证据证明产品的效益或进展,市场的批判往往比对其他产业更为现实与苛刻。

最近就有一个活生生的案例,美国一位父亲为了罹患罕见疾病的爱子,毅然辞去风光的投资银行工作,转而成立生技公司,投入新药开发,期望延续儿子的生命。他更网罗了一位基因疗法先驱,首次公开发行(IPO)募得 1.25 亿美元。原本立意良善的正能量故事,后来的发展却让外界相当不以为然,直言公司隐瞒事实,导致股价从 3 月初的高点一泻而下逾 78%。
Solid 执行长卡诺特(Ilan Ganot)原本是一位投资银行家,不过自从他得知自己的儿子罹患罕见疾病裘馨氏肌肉失养症(duchenne muscular dystrophy,DMD)后,便辞去 JP Morgan 的工作,创立 Solid Biosciences,全心对抗这个没有解药、只能让男孩活到 30 岁的罕见疾病。
卡诺特找来担任临床顾问的基因疗法先驱威尔逊(James Wilson),更是 AAV 载体(adeno-associated virus,腺相关病毒)技术的发明人。不过,他也曾主持传出死亡案例的临床试验,而备受争议。但是近年来,在不断努力降低病毒载体毒性之后,Spark 公司利用 AAV 载体技术拿下了 FDA(美国食品药物管理局)第一个基因疗法药证 Luxturna。
但就在Solid Biosciences 以 1.25 亿美元 IPO 上市后 4 天,威尔逊竟对外宣布辞去该公司临床顾问一职,当时股价还因此重挫 12%。威尔逊公布了 Solid 新药动物实验结果,向大众说明他请辞的原因。这项试验是以 AAV 病毒载体,将人类的运动神经元存活蛋白(survival motor neuron,SMN),送进有运动神经遗传突变的动物体内,表现人类的 SMN 蛋白质。结果,接受高剂量病毒注射的猴子和猪,全都出现严重的副作用,面临安乐死的命运。他们为猴子注射了浓度大于 5ml 的体积内包含 2×1,014 个病毒的剂量,猴子因此出现肝功能严重受损迹象。
其实,直到 IPO 之前的巡回说明会,公司都没有对外宣布一件事:早在去年 11 月,FDA 就已拒绝让 Solid 进行高剂量组的临床试验,然而公司硬是拖到股票上市之后才讲。这种为求 IPO 顺利,刻意压住不利消息的作法,引起媒体讨论资讯公开透明度是否严重缺乏,才能让药厂秘密行事。其实,这与新药审查体制有很大的关联,私人药厂只要将安全性事件通报研发团队、FDA 和病患,除此之外并没有义务向大众公开,FDA 当然也不会主动发新闻。
不过,就在 3 月 14 日,FDA 也对 Solid 的实验喊卡,因为出现第一位不良反应事件(人体临床试验使用低剂量)。不过,公司的声明稿描述:「这位病患是一位已经无法行走的裘馨氏肌肉失养症青少年,在 2月 14 日接受了剂量为 5E13 vg/kg 的 SGT-001。就在治疗后几天,受试者因为红血球、血小板数量下降,以及免疫反应而住院治疗,然而这位病患并没有出现不正常出血现象,肝功能也与治疗前相同。经过治疗后,该病患反应良好,不再呈现任何副作用,所有的测量指数一切正常,而他也已经出院继续评估当中。」
FDA 会这么严谨喊卡,应该也是受威尔逊辞去 Solid 临床顾问的影响。不过,还有好几家公司也是使用威尔逊的 AAV 技术,却没有像 Solid 这样凸槌,而这一次,股价直接折腰砍了 54%,似乎也说明了投资人觉得苗头不对,走为上策。
Solid 公司虽未违法,但是选择性公布讯息,在道德上被媒体骂翻了,如今股票市值骤减,形象也受损,要再爬起得靠扎扎实实的研究结果了。不过,比起另一家保持神秘整整超过 10 年的 Theranos 公司,Solid 还算小巫见大巫!
还记得 2016 年掀起轩然大波的 Theranos?这家公司曾经宣称首创廉价无痛的颠覆性验血技术,运用自家研发的检测平台,只要指尖一滴血就能满足上百项血液检测。创办人霍姆斯(Elizabeth Holmes)个人的形象更是鲜明,19 岁就从史丹福大学休学创立公司,当年还被喻为最年轻白手起家的女富豪。
然而,霍姆斯最近与美国证券交易委员会(SEC)达成诈欺诉讼民事和解,将支付 50 万美元罚款,同时交出在 Theranos 公司的 1,890 万股的股票及放弃投票控制权,并且 10 年内不得担任上市公司管理层或董事(惟霍姆斯只发表简短声明,并未承认也不否认控诉)。
曾经笑傲生技业的金童,何以沦落至如今窘境?为什么市场要称 Theranos 为「矽谷最重要的一个教训」?话说成立于 2003 年的 Theranos,第一次媒体曝光迟至 2013 年,然而一曝光就不得了,不但是当年知名期刊评选的「全世界最年轻的白手起家女性亿万富翁」,公司估值更达 90 亿美元之多,公司高层与董事会亦不乏政商名流及学者。
典型的白手起家创业楷模,瞬间席卷全世界生技新闻版面,年轻美女、史丹福休学、女版贾伯斯、能言善道、大咖云集的董事会、嘉惠弱势族群的廉价验血、颠覆科技、商界名流的注资……标准的胜利方程式关键字,全都有了。
然而,随著名声大起,外界的质疑却愈来愈多,因为始终没能一窥其神奇验血技术的究竟。每当有人试著要揭开面纱,Theranos 就会以商业机密为由,驳斥外界的怀疑,或者是暗示将申请 FDA 认证,甚至如后来诉讼所控诉,误导其检测技术已获得约翰霍普金斯大学的背书。
一个是伟大父亲沦为无良企业主,一个是天之骄子变成矽谷大骗子,两个人的未来仍在转动,此时也无须追打。然而,这些故事却足以提醒生技公司,适度透明的资讯揭露有必要性,千万不要试图掩盖真相,否则,这两个案例都不会是最后一个。

Bookmark and Share
|
关闭